Дијабетес: Може ли генска терапија нормализовати ниво глукозе у крви?
Истраживачи су можда управо пронашли начин за обнављање нормалног нивоа глукозе у крви на мишјем моделу дијабетеса типа 1, што би се могло показати као перспективно решење за људе са дијабетесом типа 1 или типа 2 у будућности.
Др Георге Гиттес, професор хирургије и педијатрије на Медицинском факултету Универзитета Питтсбургх у Пенсилванији, и тим су водили студију. Њихови налази су објављени у часопису Матичне ћелије ћелије.
Дијабетес типа 1, хронична аутоимуна болест, погађа око 1,25 милиона деце и одраслих у Сједињеним Државама.
Имуни систем који обично уништава клице и стране супстанце грешком покреће напад на бета ћелије које производе инсулин, а налазе се у панкреасу, што резултира високим нивоом глукозе у крви.
Временом, дијабетес типа 1 може имати значајан ефекат на главне органе и проузроковати болести срца и крвних судова, оштећење живаца, бубрега, очију и стопала, стање коже и уста и компликације током трудноће.
Истраживачи у пољу дијабетеса типа 1 имали су за циљ да развију третман који чува и враћа функцију бета ћелијама, што би заузврат допуњавало инсулин, одговоран за преношење глукозе у крви у ћелије ради добијања енергије.
Једна од препрека овом решењу је да имуни систем вероватно уништи и нове ћелије настале заменом терапије бета ћелијама.
Да би се превазишла ова препрека, тим је претпоставио да би се друге, сличне ћелије могле репрограмирати да се понашају слично бета ћелијама и производе инсулин, али које су довољно различите да их имуни систем не препозна и уништи.
Алфа ћелије репрограмиране у бета ћелије
Тим је конструисао адено-повезани вирусни (ААВ) вектор који је испоручио два протеина - Пдк1 и МафА - у панкреас миша. Пдк1 и МафА подржавају пролиферацију, функционисање и сазревање бета ћелија и на крају могу трансформисати алфа ћелије у бета ћелије које производе инсулин.
Алфа ћелије су биле идеални кандидати за репрограмирање. Има их пуно, слично бета ћелијама, и налазе се у панкреасу, што би све помогло у процесу репрограмирања.
Анализа трансформисаних алфа ћелија показала је готово потпуно ћелијско репрограмирање бета ћелија.
Доктор Гиттес и тим показали су да се на мишјем моделу дијабетеса ниво глукозе у крви обнављао око 4 месеца генетском терапијом. Истраживачи су такође открили да Пдк1 и МафА трансформишу хумане алфа ћелије у бета ћелије ин витро.
„Чини се да вирусна генска терапија ствара ове нове ћелије које производе инсулин, а које су релативно отпорне на аутоимуни напад“, објашњава др. Гиттес. „Чини се да је овај отпор резултат чињенице да се ове нове ћелије мало разликују од нормалних инсулинских ћелија, али не толико да не функционишу добро.“
Будућност генске терапије дијабетеса
ААВ вектори се тренутно истражују у испитивањима генске терапије на људима и евентуално би могли да се испоруче у панкреас путем нехируршког ендоскопског поступка. Међутим, истраживачи упозоравају да заштита која се примећује код мишева није била трајна, а 4 месеца обновљеног нивоа глукозе у мишјем моделу „могло би да преведе на неколико година код људи“.
„Ова студија је у суштини први опис клинички преводиве, једноставне појединачне интервенције код аутоимунског дијабетеса која доводи до нормалног нивоа шећера у крви“, каже др. Гиттес, „и што је најважније без имуносупресије.“
„Клиничко испитивање и код дијабетичара типа 1 и типа 2 у непосредној догледној будућности је сасвим реално, с обзиром на импресивну природу преокрета дијабетеса, заједно са изводљивошћу да пацијенти раде ААВ генску терапију.“
Др Георге Гиттес
Научници тестирају генску терапију код примата који нису људи. Ако успеју, почеће да раде са Управом за храну и лекове (ФДА) како би одобрили употребу код људи са дијабетесом.
