Паркинсонова болест: Нова генска терапија обећава превенцију
Карактеристике Паркинсонове болести и неких облика деменције укључују Левијева тела, токсичне агрегате који настају у мозгу и нарушавају нервне кругове. Истраживачи са Универзитета Осака у Јапану сада тестирају нову превентивну терапију у прелиминарној студији на мишевима.
Према информацијама из Паркинсонове фондације, процењено је да ће милион људи у Сједињеним Државама имати Паркинсонову болест до 2020. године, а приближно 60.000 одраслих Американаца сваке године добије дијагнозу овог стања.
Широм света, додају, више од 10 милиона људи живи са Паркинсоновом болешћу. Иако је толико раширен, научници још увек нису сигурни шта га узрокује, а лекари преписују само симптоматске третмане за лечење овог стања.
Ипак, истраживачи настављају да проучавају његове узроке и могуће превентивне терапије. Недавно је тим научника са Универзитета у Осаки у Јапану одлучио да сазна да ли циљање на протеин назван алфа-синуклеин, који се агрегира у Левијева тела, може да помогне у спречавању или преокрену Паркинсонове болести.
У ту сврху су тестирали нову генску терапију код мишева са овим неуролошким стањем. Њихови налази, који се појављују у Научни извештаји, сугеришу да овај нови приступ обећава и да би научници требало даље да истражују.
„Иако постоје лекови који лече симптоме повезане са [Паркинсоновом болешћу], не постоји основни третман за контролу појаве и напредовања болести“, примећује водећи аутор студије Такуја Уехара.
„Стога смо размотрили начине како спречити експресију алфа-синуклеина и ефикасно елиминисати физиолошки узрок [Паркинсонове болести]“, додаје Уехара.
Импликације за Паркинсонову болест и деменцију
Прво је тим дизајнирао „зрцалне“ делове генетског материјала који одговарају онима који одговарају алфа-синуклеину. Затим су истраживачи користили амидо-мостове - технику која користи амино радикале за повезивање молекула - да би стабилизовали ове генетске фрагменте.
Из тог разлога су нове генетске фрагменте назвали амидо-премошћеним антисенс-олигонуклеотидима модификованим нуклеинском киселином или АСО. Ови фрагменти делују везујући се за њихову подударну генетску секвенцу, која је мессенгер РНА (мРНА). Улога мРНК је да помогне у „декодирању“ генетских информација, преводећи их у протеине.
Везујући се за мРНК, АСО-ови спречавају да преводи генетске информације које кодирају алфа-синуклеин, протеин који формира Левијева тела.
Истраживачи су експериментисали са различитим АСО варијантама док нису пронашли ону која је смањила ниво мРНК алфа-синуклеина за чак 81%. Коначно, тим је тестирао ефикасност свог новог приступа у моделима миша.
„Када смо тестирали АСО на мишјем моделу [Паркинсонове болести], открили смо да је испоручен у мозак без потребе за хемијским носачима“, објашњава ко-главни аутор студије Цхи-Јинг Цхоонг. Код глодара се нова генска терапија показала ефикасном и обећавајућом.
„Даља испитивања су показала да је АСО ефикасно смањио производњу алфа-синуклеина код мишева и значајно смањио тежину симптома болести у року од 27 дана од примене“, каже Цхоонг.
У будућности истраживачи желе да наставе са испитивањем ове методе. Уколико се њихови континуирани напори покажу успешним, надају се да би нови терапијски приступ могао да помогне у спречавању и лечењу не само Паркинсонове болести већ и других неуродегенеративних стања у којима Левијева тела играју кључну улогу.
„Наши резултати су показали да је генска терапија која користи АСО које циљају алфа-синуклеин обећавајућа стратегија за контролу и превенцију [Паркинсонове болести]. Очекујемо да ће се у будућности овај метод користити не само за успешно лечење [Паркинсонове болести], већ и за деменцију изазвану акумулацијом алфа-синуклеина. “
Виши аутор др Хидеки Моцхизуки
