Шта је случајно контролисано испитивање?

Рандомизована контролисана испитивања су најпоузданија метода доступна за тестирање нових третмана.

Постали су стандард који фармацеутске компаније морају да испуне за израчунавање и доказивање нивоа ефикасности и сигурности експерименталног лека.

У овом чланку разматрамо поставке и предности рандомизираног контролисаног испитивања (РЦТ), као и нека етичка разматрања плацебо лечења.

Шта је случајно контролисано испитивање?

Рандомизирана контролисана испитивања су „златни стандард“ за испитивање сигурности и ефикасности лекова и третмана на тржишту.

Истраживачи су поставили испитивање како би тестирали ефекте лека на одређену групу људи, док су други мерили за референцу.

Научни дизајн рандомизираног контролисаног испитивања је следећи:

  • Рандомизирано: Истраживачи насумично одлучују о томе који учесници у испитивању добијају нови третман, а који плацебо или лажни третман.
  • Контролисано: У испитивању се користи контролна група за поређење или референцу. У контролној групи учесници не добијају нови третман, већ добијају плацебо или референтни третман.

Америчка управа за храну и лекове (ФДА) генерално ће одобрити нови третман као сигуран и ефикасан за ширу употребу само ако резултати указују на то да су ефекти лека у складу са његовим тврдњама и ако се ове користи појаве без изазивања небезбедних штетних ефеката .

Међутим, између 1999. и 2014. године, 76 пријава је добило одобрење без подвргавања РЦТ-у. Наставља се расправа о томе да ли је производ сигурно сигуран без полагања РЦТ-а.

Разлози за рандомизацију

Рандомизација спречава искривљење или намерно манипулисање резултатима. И учесници и научници у истраживању могу утицати на резултате уколико истраживачи насумично не распореде учеснике у групе.

Научници ово искривљивање резултата називају пристрасношћу избора. РЦТ се решава пристрасности одабира уклањањем елемента избора.

На пример, без рандомизације, научници могу свесно или подсвесно да распоређују пацијенте у групу која прима активни третман ако је већа вероватноћа да ће имати користи од експерименталног лечења. То би могло учинити да третман делује корисније него што заправо јесте.

С друге стране, ако научници желе да покажу неефикасност или потенцијалну опасност одређеног третмана, они могу групи учесника који имају лечење да доделе учеснике који имају већи ризик од компликација или мање шансе за успех.

Ризик од пристрасности селекције такође може бити висок у испитивањима истраживача који су добили директно или индиректно финансирање од фармацеутске компаније која жели да докаже ефикасност и безбедност новог лека.

Из тог разлога истраживачи морају открити сваки потенцијални сукоб интереса током извођења клиничког испитивања, јер произвођачи лекова имају јасан финансијски интерес за постизање позитивних резултата.

Знање који учесници добијају експериментални лек може резултирати здравим и мотивисаним мотивима. Лекари би могли добронамерно да утичу на резултате. Чак и пристрасност одабира са добрим намерама, попут истраживача који брину о безбедности лека, научно је неутемељена.

Ако се на пример чини да активно лечење производи озбиљне нежељене ефекте, лекари могу покушати да заштите одређене врсте учесника од лека. Третирање различитих субјеката на различите начине током испитивања смањује интегритет поређења сличних, што даје лажне резултате.

Рандомизација уклања пристрасност и заиста омогућава директно поређење две групе у испитивању, пружајући стварни приказ како ће лек реаговати са широм популацијом након дистрибуције.

Контролисани елемент

РЦТ ће имати контролну групу у коју ће истраживачи насумично додељивати људе.

Сврха контролне групе у рандомизованом контролисаном испитивању је да помогне да се смањи вероватноћа да се било какве користи или ризици које истраживачи идентификују током испитивања појаве услед фактора ван експерименталног лечења.

Одсуство контролне групе значило би да истраживачи не би могли никакво побољшање или пад здравља приписати леку или лечењу.

Остали фактори клиничког испитивања могу објаснити резултате. Без упоређивања онога што се дешава код сличних учесника који се суочавају са сличним условима без добијања новог лека, тачно мерење било којих уочених здравствених промена не би било могуће.

Контролна група је кључни део великих испитивања. Довољно људи мора учествовати како би се осигурало да случајне разлике и необичне околности немају пресудан ефекат на резултате.

Истраживачи се обично подударају са људима у контролној групи према старости, полу и етничкој припадности, заједно са било којим другим факторима који могу утицати на ефекат лека или лечења, као што су телесна тежина, статус пушења или коморбидитети.

Контролна група може добити плацебо. Ово је лажни третман који подсећа на експериментални третман, али не садржи активни састојак који узрокује претпостављене користи од лечења. Алтернативно, могу добити стандардни третман без додатних елемената под истрагом.

У неким случајевима, обично онима који истражују користи од интервенције за здраве особе, као што је додатак, контролна група се можда неће лечити и једноставно се састоји од особа сличних онима које примају суплементе или терапије.

Квалитет контролне групе је важан у погледу сличности њених учесника са онима у активној групи. Рандомизација помаже да се осигура да никакве пристрасности не утичу на одабир људи за контролну групу.

Квалитетна клиничка испитивања објавиће основна мерења како за лечење тако и за контролне кракове испитивања, омогућавајући директно упоређивање.

Поређење са стандардним третманом

Истраживачи дизајнирају нека испитивања која истражују нове лекове или третмане болести тако да контролна група прима устаљени или стандардни третман за то стање, уместо плацебо или лажног лечења.

Ова врста контроле настоји да идентификује било какву упоредну корист од новог лека у односу на опције лечења које су тренутно доступне. Чак и ако се чини да нови лек има благотворни утицај, успостављени третман може и даље бити сигурнији и ефикаснији.

Упоредна испитивања су важна изван развоја нових лекова и лечења. Они могу помоћи у вођењу одлука о расподели здравствених ресурса.

Креатори здравствених политика широм света често су посебно заинтересовани за то како се нови лек упоређује са постојећим могућностима лечења, узимајући у обзир исплативост, могуће ефекте на квалитет живота и друге факторе који дају слику укупне користи и трошкова лечења. дрога за друштво и појединце.

Креатори политике такође морају да узму у обзир недостатак различитости у клиничким испитивањима приликом доношења одлука о смерницама и финансирању здравствене заштите.

Историјски гледано, клиничка испитивања су се обично спроводила на пацијентима белог мушког пола, што је резултирало одобравањем низа лекова и интервенција за које се после чинило да су мање ефикасни или ризичнији код људи различитог пола или етничке припадности.

РЦТ помажу да се заобиђе ова пристрасност.

Истраживања на животињама које нису људи или ограниченом делу популације су у већини случајева недовољна за препоруку широке употребе лека или лечења у општој популацији.

Одобрење неких лекова заснованих на истраживањима на животињама довело је до значајне штете код људи, јер су животиње које нису људи генерално лош модел за предвиђање људског одговора на лек или третман.

Етичка разматрања

Давање плацеба понекад може бити неетично. Међутим, када су етични у пружању помоћи помажу у поузданости РЦТ-а.

Строго дизајнирање научног испитивања није увек практично.

Прави плацебо може бити тешко постићи и прикрити. У неким случајевима давање плацеба је неетично.

Следећа практична ограничења могу пореметити дизајн РЦТ-а:

  • Инвазивнији третмани, који укључују уређаје или хируршке захвате, можда неће бити могуће реално исмевати у групи за упоређивање.
  • Премали број људи може имати одређену болест и такође би био доступан за испитивање и у групама које лече и не лече.
  • Регрутовање учесника за одређено суђење може бити претешко.

Пробно коришћење плацеба можда неће бити фер према учесницима. На пример, плацебо није етичан за употребу током испитивања за лечење озбиљне болести или болести која ограничава живот ако би то значило ускраћивање нормалног курса лечења учесника.

У овим околностима, истраживачи би пружили већ доступан третман групи за упоређивање. Учесници не би жртвовали своју стандардну негу ради лажног третмана.

Истраживачи могу користити другачији дизајн испитивања ако није доступан постојећи третман. Независни етички одбори за доношење одлука доносе одлуку о томе да ли су дизајни покуса поштени према учесницима.

Клиничко испитивање не може да се одвија без овог етичког одобрења.

Одузети

РЦТ су златни стандард за клиничко испитивање третмана и лекова.

Истраживач насумично додељује учеснике експерименталним и плацебо групама, уклањајући било коју пристрасност одабира из узорка. Пристрасна пристрасност може искривити резултате на начин који користи истраживачу или телу које финансира студију на штету научног интегритета.

Плацебо је третман који подсећа на експериментални лек. Када плацебо није етичан за употребу, на пример у случајевима испитивања за лечење болести опасне по живот за коју учесник не може зауставити курс лечења, истраживачи ће користити лек који је стандардно доступан за тестирање разлика.

Лек или лек обично морају да прођу РЦТ пре него што га ФДА одобри као сигуран и ефикасан за ширу дистрибуцију.

П:

Ја нисам научник-истраживач. Какав утицај имају РЦТ на мој живот ако нисам део једног?

А:

Многи лекови које свакодневно узимате биће тестирани на људским учесницима, често у РЦТ формату, како би се показало безбедност и ефикасност.

РЦТ нуде најбољу шансу да покажу да лек није само ефикасан у ономе што тврди да чини, већ и да се добро подноси, сигуран за дозирање и важан за ваше целокупно здравље.

Даниел Муррелл, др мед Одговори представљају мишљења наших медицинских стручњака. Сав садржај је строго информативног карактера и не сме се сматрати лекарским саветом.

none:  туберкулозе плућни-систем респираторни