Паркинсонова болест: Нови приступ лечењу показује обећања у ћелијама мозга
Ново истраживање показује да се иновативна стратегија за лечење Паркинсонове болести показала успешном код неурона изведених од људи који живе са тим болестима.
Др Димитри Краинц, председавајући неурологије и директор Центра за неурогенетику на Медицинском факултету Универзитета Нортхвестерн Феинберг у Чикагу, ИЛ, последњи је и одговарајући аутор студије која се појављује у часопису Сциенце Транслатионал Медицине.
Паркинсонова болест је неуродегенеративно стање које погађа више од милион људи у Сједињеним Државама и 4 милиона одраслих или више широм света.
Иако се већина Паркинсонових случајева јавља код људи без породичне историје болести, разумевање генетских фактора ризика је пресудно. То је тачно јер, чак и у таквим „спорадичним“ случајевима, образац наслеђивања и даље може постојати - иако је можда непознат.
Даље, када генетске мутације повећавају ризик од Паркинсонове болести, „образац наслеђивања је обично непознат“, према Националном институту за здравље (НИХ).
Измене у ГБА1 ген, посебно су „важни фактори ризика“ за развој Паркинсонове болести. Тхе ГБА1 ген кодира такозвани лизосомски ензим глукоцеребросидаза (ГЦасе), ензим који је кључан за нормалну функцију неурона.
Као што аутори нове студије објашњавају у свом раду, претходна истраживања сугеришу да би циљање на ГЦасе могло имати терапијске користи.
Међутим, иако су прошла истраживања и експериментални третмани предложили фиксирање мутираних ензима, нова студија предлаже алтернативни приступ: активирање и јачање здравих, немутираних.
Активирање дивљег типа ГЦасе може успети
Краинц и колеге то пишу ГБА1 мутације „представљају најчешћи фактор ризика за Паркинсонову болест“.
Мутације овог гена могу да произведу дефекте у ензимима ГЦасе, који затим доприносе токсичном накупљању протеина у неуронима који производе допамин и на које Паркинсонова болест обично утиче.
Доктор Краинц објашњава да се већина развоја лекова за Паркинсонову болест до сада ослањала на стабилизацију мутираног гена, али такви третмани би функционисали само у ограниченом броју Паркинсонових случајева.
„Уместо тога, активирање дивљег типа [тј., Не мутираног] ГЦасе-а може бити релевантније за више облика [Паркинсонове болести] који показују смањену активност дивљег типа ГЦасе“, објашњава др Краинц.
У раду истраживачи показују да су развили и користили нови спектар хемијских једињења која су активирала и појачала нормални дивљи тип ГЦасе.
Експерименти су открили да је на тај начин побољшана ћелијска функција неурона прикупљених од особа оболелих од Паркинсонове болести.
Аутори закључују: „Наши налази указују на активирање ГЦасе дивљег типа модулаторима малих молекула као потенцијални терапијски приступ за лечење породичних и спорадичних облика [Паркинсонове болести] који показују смањену активност ГЦасе.“
Одговарајући истраживач такође каже да су хемијски модулатори или активатори ублажили ћелијску дисфункцију коју су изазвале разне врсте Паркинсонове болести, сугеришући да би приступ могао да делује код људи са различитим верзијама овог стања.
„Ова студија истиче активацију дивљег типа ГЦасе као потенцијални терапијски циљ за више облика Паркинсонове болести“, каже др Краинц.
„Наш рад указује на потенцијал за модулирање активности дивљег типа ГЦасе и нивоа протеина у генетским и идиопатским облицима [Паркинсонове болести] и наглашава важност персонализоване или прецизне неурологије у развоју нових терапија.“
Др Димитри Краинц
Неопходно је више истраживања, а др Краинц наглашава потребу употребе људских неурона приликом покушаја развоја нових лекова за Паркинсонову болест, јер се неке од карактеристика поремећаја манифестују само у људским неуронима, а не у моделима глодара.
